Telah lama diketahui bahwa IGF-1 memiliki efek penting pada pertumbuhan, diferensiasi, dan kelangsungan hidup neuron. Protein adalah faktor utama dalam pembentukan sinaptik dan karenanya memainkan peran penting dalam pembelajaran, memori, dan banyak lagi. IGF-1 sangat penting untuk pengembangan dan pemeliharaan sinapsis yang matang. Penelitian menunjukkan bahwa IGF-1 mutlak diperlukan untuk mencapai tingkat sinapsin pra-sinaptik yang tepat-1, suatu protein yang mengatur pelepasan neurotransmiter. Peptida juga penting untuk protein PSD-95 pasca-sinaptik, yang mempertahankan struktur sinaptik. Tanpa IGF-1, perkembangan sinaptik terganggu dan terjadi defisit keterampilan motorik, perilaku, fungsi kognitif, dan bahasa.
IGF-1 dan analognya telah diuji pada sindrom Rett dan sindrom penghapusan kromosom 22. Dalam kedua kasus tersebut, peptida menghasilkan manfaat positif. Dengan melindungi jumlah sinapsis rangsang di otak dan dengan menjaga kepadatan neuron. IGF-1 juga telah terbukti mengurangi efek toksik dari stimulasi berlebihan NDMA, sehingga melindungi neuron dari eksitotoksisitas, yang dapat menyebabkan kematian neuron. Manfaatnya begitu besar dalam penelitian pada hewan sehingga IGF-1 dan analognya diperkenalkan sebagai pengobatan eksperimental pada manusia yang menderita kondisi yang menghancurkan ini.
Uji klinis IGF-1 pada multiple sclerosis (MS), ALS, penyakit Parkinson (PD), dan penyakit Alzheimer (AD) memberikan hasil yang beragam. Pada ALS, misalnya, pengobatan IGF-1 menghasilkan penurunan perkembangan penyakit yang signifikan, peningkatan kekuatan otot, peningkatan fungsi pernapasan, dan peningkatan kualitas hidup. Pada MS, peptida hampir tidak berpengaruh. Uji coba IGF-1 pada PD pada manusia belum dilakukan, namun penelitian pada model PD pada tikus menunjukkan bahwa IGF-1 melindungi neuron dopaminergik dan meningkatkan perilaku. Penelitian lebih lanjut diperlukan untuk memahami penyebab kondisi ini dan bagaimana IGF-1 DES berperan dalam pengobatannya. Fakta bahwa peptida tidak berdampak pada MS tidak mengherankan karena kondisi ini lebih sedikit disebabkan oleh kematian neuron dibandingkan kerusakan sel di sekitar neuron. IGF-1 DES dan analog IGF-1 lainnya dapat membantu ilmuwan mengeksplorasi patofisiologi dasar kondisi ini untuk mengetahui penyebabnya dengan lebih baik dan dengan demikian mengembangkan pengobatan potensial.
